首先我们来看看NNT的概念:NNT是指避免1例不良结局的发生或得到1例有益结果需要治疗的病例数。它是治疗特异性指标,用来描述治疗组与对照组在获得某个特定临床结局上的差异。
在治疗性研究中,我们常常用相对值来表达疗效,比如RR值(Relative risk),通常指示的是试验组的不良结局的发生率与对照组的比值。下面我们举个例子,通过对比RR值和NNT来掌握两者的含义。
假设有一个RCT研究比较试验降压药和安慰剂对脑血管事件的预防效果。研究结果如下四格表:
这个四格表我们可以计算得到试验药和对照药比,发生脑血管事件的RR值是0.05%/0.5%=0.10,也就是试验组脑血管事件发生率是对照组的10%。从RR值(相对效应)看来,试验药对预防脑血管事件的发生时非常有效的。但是如果我们再想深入些,就发现不是这么回事了。我们来算算绝对危险度减少值ARR(Absolute risk reduction)ARR=对照组脑血管事件发生率-试验组脑血管事件发生率=0.5%-0.05%=0.45%。也就是说使用试验药脑血管事件发生率只比对照组降低0.45%。那么NNT怎么计算呢?因为NNT是避免1例不良结局的发生需要治疗的病例数,所以NNT=1/ARR,这个例子中,NNT=1/0.45%=222。也就说为了减少1例脑血管事件的发生我们需要用试验药治疗222例高血压患者;或者说我们用试验药治疗222例高血压患者才能避免1例脑血管事件的发生。
在这样的情况下,如果大家是高血压患者,你会买这个药么?222例吃药的人中只能避免1例脑血管事件,也就是说有221人是陪着吃药的。要是我可能就不吃这个药了,吃药还可能有副作用呢,对吧。
可是聪明的研究者又进一步深挖了一下这个数据,发现在高血压的人群中有部分是中、重度高血压,中重度高血压者应用这个药物的结果如下:
在中重度高血压患者中脑血管事件的RR值=0.5%/5%=0.10,和总高血压人群一样,但是NNT呢?NNT=1/ARR=1/(对照组脑血管事件发生率—试验组脑血管事件发生率)=1/(5%-0.5%)=22。也就是说在中重度高血液患者中只要用试验药治疗22人就可以避免1例脑血管事件的发生。在这种情况下,估计大多数人都会选择吃试验药。
总结一下,RR值是率比,反映的是相对风险,通常表达为风险增加*倍;而NNT则和绝对风险相关,是率差的倒数,说明的是为了避免1例不良事件发生需要治疗多少患者。NNT相对来说更为直观、易懂,而且更便于我们做出医疗决策。第一个四格表和第二个四格表RR值相同的情况下,NNT相距甚远,其实就是因为脑血管事件的发生率在第一个人群中低,在第二个人群中高,所以我们会做出不一样的医疗决策。所以,我们今后在读治疗性研究的论文时,除了要了解相对疗效外(RR值)还要考虑一下干预措施的NNT,便于我们做出正确的临床决策。